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中美医学界合作探索眼科疾病基因治疗
来源: 文汇报  作者:施嘉奇
2009-3-4 16:12:47  评论 1 条  进入论坛  [字号: ]
  核心提示:中美医学界合作探索眼科疾病基因治疗
   眼科疾病基因治疗的临床试验将探索至中国。在日前召开的国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛上,新华医院眼科主任赵培泉教授披露,今年9月,中国与美国的医学专家将联手合作,对华东地区的十余位先天性失明的孩子进行基因检测。
   
    07年10月25日,美国的医学专家成功为一位雷伯氏先天性黑蒙患者施行了基因治疗,这也成为国际首例视网膜基因治疗成功的手术。与此同时,该治疗方法的临床一期试验也正式开始实施。据了解,雷伯氏先天性黑蒙是一种视网膜色素变性疾病.在美国约有2000名病人,约占视网膜色素变性的1%,此类病人多有非常严重的先天性视力障碍。
    至今为止,已发现有9种不同的突变基因可以造成雷伯氏先天性黑蒙。基因疗法的原理非常简单:如果人体细胞丢失了一种具有重要功能(如视力)的基因,那基因疗法就是把这个丢失的基因转回到相同的细胞里。在此病例,就是把RPE65基因通过腺相关病毒载体转入到视网膜色素上皮细胞。眼科的基因治疗被认为是医学治疗未来获得突破的重要途径。
    
    国际上对此治疗方法的认识尚处于争论阶段,基因治疗本身还处在理论研究和动物试验阶段。基因治疗虽然在理论上被视为可行的,但要真正运用于人体临床还有很长的路要走。美国也曾经发生过由于进行基因治疗而导致病人死亡的案例。
    
    赵培泉表示,9月在上海开展的仅限于基因筛查,通过抽取患儿的血液来进行基因检测,从而确诊这些孩子的失明是否是由于体内缺乏RPE65基因。专家们认为,在接受完基因筛查后,要在患者身上真正开展临床试验之前,一定要进行严格的审查程序,尤其是伦理学准入。据了解,在美国,临床试验的伦理学准入门槛相当之高。


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